Casgevy（exagamglogene autotemcel）是什么？

TONY 发表于 2025-12-22 21:07:59

Casgevy 是利用 CRISPR 编辑自身造血干细胞的“一次性治愈型疗法”，适用于镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血，疗效强大但制备复杂、价格昂贵。
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✅ Casgevy（Exagamglogene autotemcel）是什么？
Casgevy 是一种基于 CRISPR 基因编辑技术的细胞治疗药物，由 Vertex + CRISPR Therapeutics 开发，全球首个获得批准的 CRISPR 基因编辑疗法。
它用于治疗：镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）输血依赖型 β-地中海贫血（TDT）只适用于 12 岁及以上且符合条件的患者。
✅ 它是怎么工作的
Casgevy 并不是化学药，也不是普通生物制剂，而是根据患者自身细胞进行个体化生产：
从患者采集造血干细胞（HSCs）
使用 CRISPR-Cas9 技术切割 BCL11A 基因的增强子区域目的：阻断 BCL11A 对胎儿血红蛋白（HbF）的抑制作用使患者的造血干细胞重新表达胎儿血红蛋白 HbF
将基因编辑后的细胞回输给患者
新造血细胞会持续产生高水平 HbF，改善血流、减少溶血与疼痛核心思想：让身体重新使用回“胎儿血红蛋白”，避免疾病症状。✅ 用于哪些病？
1）镰状细胞病（SCD）
适用于：有 反复血管阻塞疼痛发作（VOE） 的患者12 岁及以上2）输血依赖型 β-地中海贫血（TDT）
适用于：12 岁及以上需要定期输血维持生命的患者✅ 治疗流程（高度特异的个体化治疗）
整个治疗通常需要几个月：筛查与评估（患者条件是否适合）采集自身干细胞（apheresis）送至专门实验室进行 CRISPR 编辑患者接受预处理化疗（myeloablation，通常是 busulfan）输注 Casgevy 细胞产品（一次性）等待造血系统重建随访数月到数年这是一次性治疗，理论上有可能实现长期甚至永久缓解。
✅ 疗效（非常突出）
✳ SCD（镰状细胞病）90% 患者 在 12 个月内不再发生 VOEHbF 恢复到 >40%血红蛋白总体明显提高✳ TDT（β-地中海贫血）超过 90% 的患者 完全摆脱终身输血依赖部分患者不需要再输血超过一年以上这是目前最有疗效的治疗方式之一。
✅ 副作用
主要来自 预处理化疗，而不是 Casgevy 本身。
常见副作用：中性粒细胞减少（感染风险）血小板减少、贫血恶心、呕吐、乏力发热疲劳长期风险（理论上存在，但目前未观察到）：潜在基因编辑导致的脱靶效应恶性肿瘤风险（尚无证据）整体安全性良好。
✅ 优点全球首个 CRISPR 基因编辑疗法有潜力一次性治疗（functional cure）大部分患者摆脱输血或疼痛危机依赖自身细胞，免疫排斥风险低❗ 不足过程耗时长需要住院 + 高强度化疗预处理成本极高（约 200–300 万美元级别）不是所有患者都符合条件香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。返回搜狐，查看更多

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